Am 06.12.2021, US-Zeit, gab Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) die positiven Top-Line-Ergebnisse seiner klinischen Phase-III-Studie mit seinem Arzneimittelkandidaten Trofinetide bekannt.Die Phase-III-Studie mit dem Namen Lavender wird hauptsächlich zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Trofinetide bei der Behandlung des Rett-Syndroms (RS) verwendet.Insgesamt wurden 189 Probanden eingeschrieben, alle Frauen im Alter von 5-20 Jahren mit RS.
Lavender war eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie über 12 Wochen mit kombinierten primären Endpunkten des RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) und der Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), die von Pflegepersonal bzw. Ärzten bewertet wurden;Schlüssel Der sekundäre Endpunkt ist die Communication and Symbolic Behavior Development Scale for Infants and Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), die hauptsächlich zur Beurteilung der Entwicklung des sozialen, verbalen und symbolischen Verhaltens bei Säuglingen und Kleinkindern im Alter von 6 bis 24 Jahren verwendet wird Monate alt und kann bei Autismus eingesetzt werden. Frühzeitiges Screening auf Symptome einer Entwicklungsverzögerung und anderer Entwicklungsverzögerungen, wie vom Pflegepersonal beurteilt.
Die Ergebnisse zeigten, dass Trofinetide im Vergleich zu Placebo signifikante Verbesserungen bei beiden primären Endpunkten aufwies.Die Veränderungen des RSBQ gegenüber dem Ausgangswert für Placebo und Trofinetide in Woche 12 betrugen -1,7 vs. -5,1 (p=0,0175);CGI-I-Scores waren 3,8 vs. 3,5 (p = 0,0030).Unterdessen betrug die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in CSBS-DP-IT-Social -1,1 bzw. -0,1 für Placebo und Trofinetide.
Sowohl der primäre als auch der primäre sekundäre Endpunkt von Lavender zeigten das Potenzial von Trofinetide für die Behandlung von RS, es sollte jedoch beachtet werden, dass die Rate der Behandlungsabbrüche der Studie im Zusammenhang mit neu auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Trofinetide-Arm höher war als unter Placebo , Die beiden waren 2,1 % bzw. 17,2 %.Darunter waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse:
① Durchfall – Trofinetide betrug 80,6 % (davon waren 97,3 % leicht bis mittelschwer) und Placebo 19,1 %;
② Erbrechen – Trofinetide betrug 26,9 % (davon waren 96 % leicht bis mittelschwer) und Placebo 9,6 %;
③ Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse traten bei 3,2 % der Patienten in beiden Gruppen auf.
Die Probanden in der Lavender-Studie erhalten Trofinetide nach Abschluss der Studie oder in den Open-Label-Studien zur Erweiterung von Lilac und Lilac-2 weiter, und >95 % der Probanden, die die Lavender-Studie abgeschlossen haben, entschieden sich für den Wechsel zur Open-Label-Studie mit Lilac Erweiterungsforschung, Ergebnisse werden auf einem bevorstehenden medizinischen Treffen vorgestellt.
Postzeit: 17. Februar 2022