Am 2021-12-06 kündigte Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) die positiven Top-Line-Ergebnisse seiner klinischen Phase-III-Studie seines Arzneimittelkandidaten Trofletide an. Die Phase -III -Studie, die als Lavendel bezeichnet wird, wird hauptsächlich verwendet, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Trofinetid bei der Behandlung des Rett -Syndroms (RS) zu bewerten. Insgesamt wurden 189 Probanden eingeschrieben, alle Frauen im Alter von 5 bis 20 Jahren mit Rs.
Lavendel war eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie von 12 Wochen mit kombinierten primären Endpunkten des RS-Verhaltensfragebogens (RSBQ) und der globalen Bewertungsskala (CGI-I), wie von Pflegepersonal bzw. Physikern bewertet; Schlüssel Der sekundäre Endpunkt ist die Skala für Kommunikation und symbolische Verhaltensentwicklung für Säuglinge und Kleinkinder (CSBS-DP-IT-SOCIAL), die hauptsächlich zur Beurteilung der Entwicklung sozialer, verbaler und symbolischer Verhaltensweisen verwendet wird. 6–24 Monate lang Alter und können für Autismus für das frühe Screening für Symptome der Symptome von Entwicklungsverzögerungen und anderen Entwicklungsverzögerungen verwendet werden.
Die Ergebnisse zeigten, dass Trofletid im Vergleich zu Placebo signifikante Verbesserungen in beiden primären Endpunkten aufwies. Die Änderungen von der Ausgangswert in RSBQ für Placebo und Trofinetid in Woche 12 betrugen -1,7 gegenüber -5,1 (p = 0,0175); Die CGI-I-Werte betrugen 3,8 gegenüber 3,5 (p = 0,0030). In der Zwischenzeit betrug die Änderung von CSBS-DP-It-Social von Basislinie für Placebo bzw. Trofinetid -1,1 bzw. -0,1.
Sowohl die primären als auch die primären sekundären Endpunkte von Lavendel zeigten das Potenzial von Trofletid für die Behandlung von RS. Es sollte jedoch beachtet werden, dass die Rate der Studienbehandlungsabnahme im Zusammenhang mit aufstrebenden unerwünschten Ereignissen (Tees) im Trofletidarm im Vergleich zu Placebo höher war, die beiden waren 2,1% bzw. 17,2%. Unter ihnen waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse:
① Durchfall - Trofinetid betrug 80,6% (97,3% davon waren leicht bis mittelschwer) und Placebo betrug 19,1%;
② Erbrechen - Trofletid betrug 26,9% (96% davon waren milder bis mittelschwer) und Placebo betrug 9,6%;
③ Bei 3,2% der Probanden in beiden Gruppen traten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auf.
Die Probanden in der Lavendelversion erhalten nach Abschluss des Prozesses oder in den Open-Label-Lilac- und Lilac-2-Expansionsstudien weiterhin Trofletid.
Postzeit: Februar-17-2022