Plozasiran

Plozasiran (API)

Forschungsanwendung:
Plozasiran API ist eine synthetische kleine interferierende RNA (siRNA), die zur Behandlung von Hypertriglyceridämie und damit verbundenen kardiovaskulären und metabolischen Erkrankungen entwickelt wurde. Sie zielt auf dieAPOC3Das Gen kodiert für Apolipoprotein C-III, einen Schlüsselregulator des Triglyceridstoffwechsels. In der Forschung wird Plozasiran zur Untersuchung von RNAi-basierten Strategien zur Lipidsenkung, der Spezifität der Genstilllegung und von Langzeittherapien für Erkrankungen wie das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und die gemischte Dyslipidämie eingesetzt.

Funktion:
Plozasiran funktioniert durch StummschaltungAPOC3Plozasiran hemmt die mRNA in der Leber und führt so zu einer Reduktion des Apolipoprotein-C-III-Spiegels. Dies fördert die Lipolyse und die Clearance triglyceridreicher Lipoproteine ​​aus dem Blutkreislauf. Als Wirkstoff ermöglicht Plozasiran die Entwicklung langwirksamer Therapien zur signifikanten Senkung des Triglyceridspiegels und zur Reduzierung des Risikos von Pankreatitis und kardiovaskulären Ereignissen bei Patienten mit schweren oder genetisch bedingten Fettstoffwechselstörungen.