Oligonukleotid-APIs
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Inclisiran-Natrium
Inclisiran-Natrium (Wirkstoff) wird primär im Bereich der RNA-Interferenz (RNAi) und der kardiovaskulären Therapie erforscht. Als doppelsträngige siRNA, die auf das PCSK9-Gen abzielt, wird sie in präklinischen und klinischen Studien zur Evaluierung langwirksamer Gen-Silencing-Strategien zur Senkung des LDL-Cholesterins (Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin) eingesetzt. Sie dient außerdem als Modellsubstanz zur Untersuchung von siRNA-Transportsystemen, Stabilität und lebergerichteten RNA-Therapeutika.
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Donidalorsen
Donidalorsen API ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) und verwandter entzündlicher Erkrankungen untersucht wird. Es wird im Rahmen von RNA-gerichteten Therapien erforscht, mit dem Ziel, die Expression von … zu reduzieren.Plasma-Präkallikrein(KLKB1 mRNA). Forscher nutzen Donidalorsen, um Genstilllegungsmechanismen, dosisabhängige Pharmakokinetik und die Langzeitkontrolle von Bradykinin-vermittelten Entzündungen zu untersuchen.
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Fitusiran
Fitusiran API ist eine synthetische kleine interferierende RNA (siRNA), die primär im Bereich der Hämophilie und Gerinnungsstörungen untersucht wird. Sie zielt auf dieAntithrombin (AT oder SERPINC1)Ein Gen in der Leber soll die Antithrombinproduktion reduzieren. Forscher nutzen Fitusiran, um RNA-Interferenz-Mechanismen (RNAi), leberspezifische Genstilllegung und neuartige therapeutische Strategien zur Wiederherstellung des Blutgerinnungsgleichgewichts bei Hämophilie-A- und -B-Patienten mit und ohne Inhibitoren zu untersuchen.
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Givosiran
Givosiran API ist eine synthetische kleine interferierende RNA (siRNA), die zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) untersucht wird. Sie zielt spezifisch auf dieALAS1Das Gen (Aminolävulinsäure-Synthase 1) ist am Häm-Biosyntheseweg beteiligt. Forscher nutzen Givosiran, um RNA-Interferenz (RNAi)-basierte Therapien, die gezielte Genstilllegung in der Leber und die Modulation von Stoffwechselwegen zu untersuchen, die bei Porphyrie und verwandten genetischen Erkrankungen eine Rolle spielen.
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Plozasiran
Plozasiran API ist eine synthetische kleine interferierende RNA (siRNA), die zur Behandlung von Hypertriglyceridämie und damit verbundenen kardiovaskulären und metabolischen Erkrankungen entwickelt wurde. Sie zielt auf dieAPOC3Das Gen kodiert für Apolipoprotein C-III, einen Schlüsselregulator des Triglyceridstoffwechsels. In der Forschung wird Plozasiran zur Untersuchung von RNAi-basierten Strategien zur Lipidsenkung, der Spezifität der Genstilllegung und von Langzeittherapien für Erkrankungen wie das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und die gemischte Dyslipidämie eingesetzt.
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Zilebesiran
Zilebesiran API ist eine in der Entwicklung befindliche kleine interferierende RNA (siRNA) zur Behandlung von Bluthochdruck. Sie zielt auf … ab.AGTDas Gen kodiert für Angiotensinogen – einen Schlüsselbestandteil des Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems (RAAS). In der Forschung wird Zilebesiran eingesetzt, um Gen-Silencing-Ansätze zur langfristigen Blutdruckkontrolle, RNAi-Transfektionstechnologien und die umfassendere Rolle des RAAS-Signalwegs bei Herz-Kreislauf- und Nierenerkrankungen zu untersuchen.