Inclisiran-Natrium

Inclisiran-Natrium (API)

Forschungsanwendung:
Inclisiran-Natrium (Wirkstoff) wird primär im Bereich der RNA-Interferenz (RNAi) und der kardiovaskulären Therapie erforscht. Als doppelsträngige siRNA, die auf das PCSK9-Gen abzielt, wird sie in präklinischen und klinischen Studien zur Evaluierung langwirksamer Gen-Silencing-Strategien zur Senkung des LDL-Cholesterins (Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin) eingesetzt. Sie dient außerdem als Modellsubstanz zur Untersuchung von siRNA-Transportsystemen, Stabilität und lebergerichteten RNA-Therapeutika.

Funktion:
Inclisiran-Natrium wirkt durch die Hemmung des PCSK9-Gens in Hepatozyten, was zu einer verminderten Produktion des PCSK9-Proteins führt. Dies bewirkt ein verbessertes Recycling von LDL-Rezeptoren und eine erhöhte Clearance von LDL-Cholesterin aus dem Blut. Seine Funktion als langwirksames Cholesterinsenkungsmittel unterstützt seinen Einsatz bei der Behandlung von Hypercholesterinämie und der Reduzierung des Risikos für Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Als Wirkstoff bildet es den zentralen aktiven Bestandteil von Inclisiran-basierten Arzneimittelformulierungen.