Givosiran

Givosiran (API)

Forschungsanwendung:
Givosiran API ist eine synthetische kleine interferierende RNA (siRNA), die zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) untersucht wird. Sie zielt spezifisch auf dieALAS1Das Gen (Aminolävulinsäure-Synthase 1) ist am Häm-Biosyntheseweg beteiligt. Forscher nutzen Givosiran, um RNA-Interferenz (RNAi)-basierte Therapien, die gezielte Genstilllegung in der Leber und die Modulation von Stoffwechselwegen zu untersuchen, die bei Porphyrie und verwandten genetischen Erkrankungen eine Rolle spielen.

Funktion:
Givosiran wirkt, indem es die Expression vonALAS1In Hepatozyten wird die Ansammlung toxischer Häm-Zwischenprodukte wie ALA (Aminolävulinsäure) und PBG (Porphobilinogen) verringert. Dies trägt zur Prävention neuroviszeraler Attacken bei, die mit akuter hepatischer Porphyrie einhergehen. Als Wirkstoff ist Givosiran die aktive pharmazeutische Komponente in RNAi-basierten Therapeutika, die eine Langzeitkontrolle der akuten hepatischen Porphyrie durch subkutane Verabreichung ermöglichen.