Fitusiran

Fitusiran (API)

Forschungsanwendung:
Fitusiran API ist eine synthetische kleine interferierende RNA (siRNA), die primär im Bereich der Hämophilie und Gerinnungsstörungen untersucht wird. Sie zielt auf dieAntithrombin (AT oder SERPINC1)Ein Gen in der Leber soll die Antithrombinproduktion reduzieren. Forscher nutzen Fitusiran, um RNA-Interferenz-Mechanismen (RNAi), leberspezifische Genstilllegung und neuartige therapeutische Strategien zur Wiederherstellung des Blutgerinnungsgleichgewichts bei Hämophilie-A- und -B-Patienten mit und ohne Inhibitoren zu untersuchen.

Funktion:
Fitusiran hemmt die Expression von Antithrombin, einem natürlichen Antikoagulans, und erhöht dadurch die Thrombinbildung und fördert die Blutgerinnung. Dieser Mechanismus bietet einen prophylaktischen Behandlungsansatz zur Reduzierung von Blutungsereignissen bei Hämophilie-Patienten. Als Wirkstoff dient Fitusiran in langwirksamen subkutanen Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität und zur Verringerung der Behandlungsbelastung bei Blutgerinnungsstörungen.