Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Forschungsanwendung:
Donidalorsen API ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) und verwandter entzündlicher Erkrankungen untersucht wird. Es wird im Rahmen von RNA-gerichteten Therapien erforscht, mit dem Ziel, die Expression von … zu reduzieren.Plasma-Präkallikrein(KLKB1 mRNA). Forscher nutzen Donidalorsen, um Genstilllegungsmechanismen, dosisabhängige Pharmakokinetik und die Langzeitkontrolle von Bradykinin-vermittelten Entzündungen zu untersuchen.

Funktion:
Donidalorsen wirkt durch selektive Bindung anKLKB1Donidalorsen hemmt die mRNA-Expression und reduziert so die Produktion von Plasma-Präkallikrein – einem Schlüsselenzym des Kallikrein-Kinin-Systems, das für Schwellungen und Entzündungen bei HAE verantwortlich ist. Durch die Senkung des Kallikreinspiegels trägt Donidalorsen dazu bei, HAE-Anfälle zu verhindern und die Krankheitslast zu verringern. Als Wirkstoff dient es als zentrale therapeutische Komponente in der Entwicklung von langwirksamen, subkutan verabreichten HAE-Therapien.